Společnost Pfizer je průkopníkem ve vývoji průlomových léků, které mění život pacientů. Naším cílem je poskytnout genovou terapii milionům pacientů po celém světě, kteří žijí s vzácnými genetickými chorobami, pro něž v současnosti neexistuje adekvátní léčba.

Genová terapie je další generací léků, která se zaměřuje na základní příčinu genetického onemocnění. Má potenciál poskytnout pacientům přelomový klinický benefit a výrazně zlepšit kvalitu jejich života. Tyto převratné terapie s jednorázovým podáním během několika následujících let celosvětově ovlivní způsob léčby, potenciálně sníží zátěž pacientů v souvislosti s potřebou každodenního podávání a tím přispějí k efektivitě zdravotního systému.  

Pfizer se snaží jít ještě dál. Naším cílem není pouze pomoci lidem zvládat onemocnění, ale umožnit pacientům zůstat aktivní v každé fázi jejich života. Genová terapie pomůže toto naše předsevzetí naplnit, a proto strategicky investujeme do technologií, zařízení i lidských zdrojů, abychom tuto novou generaci průlomových léků přinesli pacientům po celém světě. Naše investice nám umožňují objevovat a vyvíjet genové terapie, poskytují vysoce kvalitní a precizní výrobu a jsou také předpokladem zajištění spolehlivé distribuce pacientům po celém světě.

V současné době se zaměřujeme na choroby způsobené změnou jednoho genu. Naše portfolio klinického vývoje zahrnuje programy pro hemofilii A, hemofilii B a Duchennovu svalovou dystrofii (DMD). Dále v klinickém výzkumu zkoumáme možnou léčbu endokrinních a metabolických poruch, jako je Wilsonova nemoc, a neurologických poruch, jako je Friedreichova ataxie, syndrom Dravetové a amyotrofická laterální skleróza (ALS).